オーファンドラッグ

エイズなどの難病は薬物療法の必要性が高いにもかかわらず、市場が小さいために治療薬の開発が遅れている。こういった疾患に対する治療薬を政府が「オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）」として指定し、開発を経済的に支援する試みが世界中で行われている。日本の厚生労働省も200近くの医薬品および医療機器を「希少疾病用医薬品等（オーファンドラッグ）」に指定してきた。

日本における指定の基準は以下のとおり。

1. 我が国において患者数５万人未満の重篤な疾病が対象であること
2. 医療上、特にその必要性が高いこと（代替する適切な医薬品等または治療方法がない、もしくは既存の医薬品と比較して著しく高い有効性又は安全性が期待されること）
3. 開発の可能性が高いこと（その医薬品を使用する理論的根拠があり開発計画が妥当であると認められること）

http://www.pmda.go.jp/kenkyuu/o-fan.html