— 何が起きたのか?JCR製剤は欧米で承認されるのか? ムコ多糖症(MPS)領域で大きなニュースが出ました。 日本新薬が販売権を持つハンター症候群(MPS II)向け遺伝子治療 RGX-121 が、米国FDAからComplete Response Letter(CRL)=承認見送り通知を受領しました。 本記事では、 どのような製品だったのか? なぜ承認されなかったのか? 日本で既に発売されているJCRの「イズカーゴ」は欧米で承認されそうか? を整理します。 1. RGX-121とはどんな製品だったのか? ■ 基本情報 開発企業:REGENXBIO 日本新薬(NS Pharma)が米国販売権を保…