1. 希少腎疾患の現状 C3グロメルロパチー（C3G：C3 Glomerulopathy）は、補体（免疫システムの一部）の活性化が異常に制御不能な状態となり、腎臓の糸球体に補体タンパク質であるC3が主に沈着することで、腎炎（糸球体腎炎）を引き起こす稀な自己免疫性腎疾患です。 この病気の中心には、補体経路の中でも特に代替経路（alternative pathway）と呼ばれる部分の異常があります。通常、この経路は病原体などを排除するために精密に制御されていますが、C3Gの患者ではこの制御がうまく機能しません。 発症患者数は非常に少なく、標準的な治療法も限られています。多くの患者は、単純な症状コン…
