800万人に一人の割合で生まれる難病。 普通の10倍近いスピードで老化していく病気で、患者の平均寿命は13歳。 第1遺伝子プレラミンの異常によって起こるといわれている。
アシュリー・ヘギさん （以下親愛を込めてアシュリーと記します） プロジェリア という難病を持って産まれた アシュリー 2009年に17歳で旅立ちました プロジェリアとは 常人よりも十倍近く速く老化する難病 平均寿命は13歳 アシュリーの 人生を前向きに楽しむ姿勢や 笑顔は実年齢そのもの 生き物のお世話や 親友とのおしゃべり お母さんに甘えたり 弟のお世話を 楽しみにしている 聡明でとても優しい女の子 成長するにつれて 自身の成長と老いに 向き合っていきます アシュリーは みんなと容姿が 異なることで からかわれます 「みんなは プロジェリアという病気を知らないだけ プロジェリアのことを教えても…
●アンジェス(株)：2024/04/25 08:33 早老症の治療薬ゾキンヴィについてはハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）及びプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー（PL）を対象疾患として米国、及び欧州連合、英国でも承認され販売されています。日本においても2024年１月には厚生労働省から製造販売承認を取得し、４月17日に薬価基準が収載されています。 アンジェスは本年３月の株主総会後に開催した会社説明会について４月18日にビデオ動画の形で発表していますが、その中でゾキンヴィの取り組みについて報告されていますので紹介します。 【司会】早老症治療薬ゾキンヴィについて…
●アンジェス(株)：2024/04/18 09:01 アンジェスが、アイガー社と乳児早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチーの治療剤であるゾキンヴィについて、日本における独占販売契約を締結したのは2022年５月のことです。そして翌2023年３月にゾキンヴィが、厚生労働省からオーファン・ドラッグの指定を受け、同年５月に厚生労働省にゾキンヴィの国内製造販売承認申請を行っています。 そして2024年１月18日に厚生労働省から、ゾキンヴィの国内製造販売承認を得ることができました。その後、４月10日に開催された中央社会保険医療協議会総会で…
●アンジェス(株)：2024/04/12 08:54 ２月９日に2023年12月期決算短信が公表されましたが、山田社長による説明動画が広報ブログに２月22日掲載されました。その中で、最後の報告として早老症治療薬ゾキンヴィの取り組みについて報告しているので、要旨を紹介しておきます。 ＜山田社長によるゾキンヴィの取り組み報告＞ 当社は治療法がない疾病や難病、希少疾患などを対象とした革新的な医薬品の開発を通して、国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標にして事業を行っております。ゾキンヴィは、いわゆる早老症といわれるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)及びプロセシング不全性…
●アンジェス(株)：2024/03/10 09:28 【ＡｎＧｅｓ Ｒeport】（第25期アンジェス通信）による報告（その１） ➀ 早老症治療薬ゾキンヴィ ゾキンヴィは、米国のEiger社が米国並びに欧州で販売している遺伝性早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)とプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー(PL)の治療薬で、2022年５月に当社が日本国内における独占販売契約を締結いたしました。そして、2023年５月に国内製造販売承認申請を行い、2024年１月に厚生労働省より国内製造販売の承認を取得いたしました。 HGPSはLMNA遺伝子の変異によりプロジェ…
●アンジェス(株)：2024/02/29 05:09 ＜山田社長による2023年12月期決算説明のビデオ動画から＞（その２） また、自治体や関係機関などからは一部の疾患のみの検査を依頼できなくて困っているという意見をお聞きしました。そこで拡大新生児スクリーニング検査において国内最多の対象疾患を検査しているACRLでは９疾患すべてのスクリーニング検査を受託することに加え、一部疾患の検査のみを受託するなど、ご要望やニーズに沿った検査パッケージを提案しております。 2021年から２年間の拡大スクリーニング検査の受託を通して、さまざまな意見、要望を頂戴いたしました。国内では拡大新生児スクリーニングの対…
●アンジェス(株)：2024/02/26 09:23 遺伝的早老症の治療薬であるゾキンヴィの国内製造販売承認が厚生労働省から認可されたのが１月18日なので、1ヶ月余りが経過しました。今後は中央社会保険医療協議会において薬価基準収載が審議され、薬価が確定した後にゾキンヴィの販売が開始されます。 ゾキンヴィが厚生労働省より承認されたので健康保険の適応、そしてハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチーは、日本において指定難病に認定されているので、患者負担が軽減され治療が受けやすくなると思います。 また、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーによる…
●アンジェス(株)：2024/02/21 09:57 川崎市殿町３丁目にある川崎生命科学・環境研究センターに旧衛生検査所を開設したのが2021年４月ですが、その後、名称をアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）と変更し、「希少疾患の医療と研究を推進する会」から有償のオプショナルスクリーニングを受託してきました。2022年には検査件数が約１万件、2023年は２万件と検査の受託数が増加し、手数料収入として１億15百万円(同60百万円の増加)を計上しています。 ACRLは希少遺伝性疾患の検査を主目的にした検査所ですが、開設以来２年10ヶ月間の取り組みの中で、希少疾患に携わる医療関係者の方…
●アンジェス(株)：2024/02/07 11:32 川崎市殿町にある川崎生命科学・環境研究センターに旧衛生検査所を開設したのが2021年４月ですが、その後、名称をアンジェスクリニカルリサーチラボラトリーと変更し、これまで希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）からオプショナルスクリーニングを受託し、年間約１万件の検査を実施してきました。 開設以来２年10ヶ月となりますが、この間、希少疾患に携わる医療関係者の方々から、オプショナルスクリーニング検査で疾患の疑いがある場合、その病気の原因となる遺伝子変異の有無を確認する確定検査が、別の検査機関で調べなければならず大変なので、遺伝学的検査…
●アンジェス(株)：2024/02/05 08:36 現在、地方自治体の事業として、出生したすべての新生児に対して特定の遺伝性疾患の可能性を検査する新生児マススクリーニングが無償で提供されています。「こども家庭庁」は、有償のオプショナルスクリーニングの検査対象であった脊髄性筋萎縮症と重症複合免疫不全症の２つの難病については地域的な取り組みにバラつきがあることから、公費が負担する新生児マススクリーニング検査対象に加える方針を固め、実施が可能となった地域から検査をしていくことにしています。この二つを加えると自治体が実施する公費負担の検査対象は22症例となります。 しかし、希少遺伝性疾患は、マススク…
●アンジェス(株)：2024/02/01 11:11 致死性の高い希少な遺伝的早老症の治療薬であるゾキンヴィの国内製造販売承認が厚生労働省から認可されたのが１月18日なので、２週間が経過しました。今後の手続きとしては中央社会保険医療協議会において薬価基準収載が審議されることになりますが、順調に進めば2024年春頃に薬価収載され、ゾキンヴィの販売が開始となる思います。 難病センターの報告ではゾキンヴィの対象疾患の方は、日本では10名程度の患者数と言われていますが、厚生労働省より承認されたので、健康保険の適応を受けることになります。また、乳児早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候…
●アンジェス(株)：2024/01/19 09:52 川崎生命科学・環境研究センターに衛生検査所を開設したのが2021年４月ですが、その後、名称をアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）と変更していますが、これまでは希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）からオプショナルスクリーニングを受託し、年間約１万件の検査を実施しています。 希少遺伝性疾患検査を主目的としたACRLを開設して、２年９ヶ月ほどが経過しましたが、この間の取り組みの中で、希少疾患に携わる医療関係者の方々から、スクリーニング検査と、遺伝学的検査を一括して受託できる体制を作ってほしいという要望が多く寄せられて…
●アンジェス(株)：2024/01/18 18:26 アンジェスは1月18日に、ゾキンヴィについてIRで以下のように報告しています。 「当社は、乳児早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチーの治療剤である「ゾキンヴィ」（一般名：ロナファルニブ）について、本日、厚生労働省より製造販売承認を取得いたしましたのでお知らせいたします」と。 なお広報ブログで、今回の発表に関して山田社長のメッセージが出されていますので紹介しておきます。 ◆ゾキンヴィの製造販売承認に関する当社代表からのメッセージ 本日、日本におけるゾキンヴィの製造販売承認を取…
●アンジェス(株)：2024/01/16 08:37 ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）およびプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー（PL）はそれぞれが大変希少な致死性の遺伝的早老症であり、若い時点から死亡率が加速度的に上昇すると言われています。その治療薬であるゾキンヴィについて、アンジェスは2022年５月に日本における独占販売契約をアイガー社と締結し、2023年３月に厚労省により希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）に指定を受け、2023年５月に厚生労働省に国内での販売承認申請ををしています。 ゾキンヴィの国内販売承認については、昨年12月20日(水)に霞が…
●アンジェス(株)：2024/01/11 08:31 製薬業界に関するニュースをわかりやすく解説しているAnswersNewsでは、2024年に国内で発売が見込まれる主な新薬を、領域別に２回に分けて紹介します。１回目は「固形がん、血液がん、血液、神経・筋」の領域の新薬の発売予定が報告され、２回目は「精神・中枢神経、循環器・代謝・腎、ワクチン、感染症、その他」の領域の新薬の発売予定が報告されています。 １月10日に２回目に報告された2024年に発売が見込まれる新薬の中に、アンジェスが早期の承認申請に向けて取り組んできたゾキンヴィについて、以下のように報告されています。 「アンジェスのゾキンヴィカ…
●アンジェス(株)：2024/01/06 10:52 アンジェスは2022年５月に、米国カルフォルニア州に本社があるアイガー社とハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)とプロジェロイド・ラミノパチー(PL)の治療薬であるゾキンヴィについて日本における独占販売契約を締結しています。 アンジェスはゾキンヴィの早期の承認申請に向けて準備を進めてきましたが、2023年３月には厚生労働省より希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）の指定を受け、５月12日に厚生労働省に国内製造販売承認申請を行っています。 ゾキンヴィは大変希少な致死性の高い遺伝的早老症の治療薬ですが、世界ではHGPSの患者…
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