薬の作用の中で治療に必要な作用を主作用、それ以外の作用を副作用という。
世界保健機関(WHO)の定義は、次のようである。
有害であって意図されない(noxious,unintended)疾病の予防・診断・治療又は生理学的機能の修正(modification of physiological function)のために、通常の使用量で人に(at dose normally used in man)起こる、薬に対する何らかの反応(any response to a drug)
また、アメリカの食品医薬品局(FDA)は、adverse drug reaction(アメリカでは、side effectよりも、この語の方が通常用いられているようである)が使用している定義は、次のようになっている。
人において薬の使用に関係する何らかの有害な結果(any adverse event)、薬に関連しているかどうかを問わず(whether or not considered drug related)、以下のものを含む。
専門的実践における薬製品の使用の過程で起こる有害な結果、事故か意図したものかを問わず、薬の適量超過使用から起こる有害な結果、薬の濫用から起こる有害な結果、薬の使用中止から起こる有害な結果、期待した薬理的効果が有意に発生しないこと(any significant failure of expected pharmacological action)
なお、コンピュータ言語においても、数値の操作に伴う状態の変化の事を、「副作用」(やはりside effect)と言う。